RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣告，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已颁发RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位，用作A型血有病和B型的化疗。目前，Alnylam于是以研发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向外用（AT），用作血友病（还包括A型血友病、B型血友病、常有抑制剂的A或B型血友病）及其他少见（RBD）的化疗。
此前，FDA月底2013年8月颁发ALN-AT3化疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。ALN-AT3使用了Alnylam制药专有的半胺共轭寄送平台（GalNAc-siRNA平台）研发，需要通过皮下注射给药。临床前数据指出，ALN-AT3需要使凝血酶的分解正常化，并需要提高血友病小鼠的止痛，同时还可以几乎缺失一种非人类灵长类动物（NHP）血友病抑制剂模型中凝血酶的分解。
目前，ALN-AT3正处于I期临床。今年5月在世界血友病联合会2014世界大会上，Alnylam发布了在身体健康志愿者中积极开展的研究A部分的大力顶线数据。
数据指出，单次低剂量皮下注射ALN-AT3（0.03mg/kg）使抗凝血酶（AT）绝望约28-32%（p＜0.01），使凝血酶分解的峰值获得了统计学意义的明显提升，凝血酶的分解与AT绝望的时间及绝望程度完全一致。研究中，ALN-AT3的耐受性较好，并未经常出现明显不当事件。根据A部分的大力数据，Alnylam公司已启动B部分研究，预计将于今年年底取得可行性临床数据。
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